Kliniska prövningar av stamcellerbaserad "funktionell botemedel" för typ 1-diabetes pågår

Anonim

Kliniska prövningar av stamcellerbaserad "funktionell botemedel " för typ 1-diabetes pågår

Medicinsk

Rich Haridy

9 augusti 2017

2 bilder

En ny behandling som för närvarande genomgår mänskliga kliniska prövningar kan se slutet på stiftprickningstest för diabetiker (Kredit: bacho123456 / Deponeringsfoton)

En human klinisk prövning som undersöker säkerheten och effekten av en funktionell botemedel för typ 1-diabetes är för närvarande på gång. Försök av den nya isletcellsersättningsterapi som utvecklats av ViaCyte innefattar en anordning som innehåller stamceller som implanteras i en patient med typ 1-diabetes. Det är hoppas att dessa celler kommer att mogna i mänsklig isvävnad med insulinproducerande betaceller som producerar insulin på efterfrågan.

Hittills har 2017 visat sig vara ett spännande år för genombrott i diabetesforskning, särskilt när det gäller behandlingar för typ 1-diabetes. Vi har sett två mycket lovande utvecklingar baserade på genterapi, medan en mänsklig prövning för ett typ 1-diabetesvaccin pågår för närvarande i Finland som riktar sig mot en virusgrupp som är känd för att utlösa sjukdomen.

Den nya behandlingen som utvecklats av ViaCyte beskrivs som en "funktionell botemedel", eftersom den kunde ersätta de saknade insulincellerna i en diabetisk patient, i motsats till en mer direkt "botemedel" som skulle adressera de autoimmuna rötterna hos sjukdom.

Behandlingen som prövas piggybacks av tidigare kännedom om ölcellstransplantation är framgångsrik hos patienter med typ 1-diabetes. Under en tid har patienter med sjukdomen behandlats med bukspottskörtelceller från organdonatorer som framgångsrikt befriade dem från insulininjektioner.

"Isletransplantationer har använts för att framgångsrikt behandla patienter med instabil diabetes med hög risk typ 1, men förfarandet har begränsningar, inklusive ett mycket begränsat utbud av givarorgan och utmaningar när det gäller att erhålla pålitliga och konsekventa örtpreparat, säger testutredaren James Shapiro. "En effektiv stamceller-härledd öjesubstitutionsterapi skulle lösa dessa problem och har potential att hjälpa ett större antal människor. "

Den nya behandlingen innefattar en enhet som heter PEC-Direct, som innehåller stamcellsavledda pankreatiska stamceller och implanteras i en patient. Detta gör det möjligt för dessa celler att mogna i kroppen, blir isletvävnad som innehåller betacellerna som producerar insulin när det behövs.

Eftersom dessa stamceller kan replikeras i ett laboratorium, beror denna process inte på en begränsad mängd organdonatorceller och tillåter behandlingen snabbt och enkelt att levereras till ett stort antal patienter. Till skillnad från nuvarande liknande behandlingar, som kräver invasiv transplantation direkt i levern, kan den nya enheten enkelt implanteras ytligt under huden.

De första patienterna som implanteras med småformatversioner av enheterna kommer att utvärdera säkerheten i behandlingen. En andra större kohort kommer att rekryteras senare i 2017 för att även utvärdera sin säkerhet och även fastställa behandlingsens effektivitet. Om implantation och cellmognad visas, kommer mätningarna att mäta hur mycket kliniskt relevant insulin ges av behandlingen.

Den nya strategin som dragits av ViaCyte hoppas kunna ha påvisbar och bestämd effekt inom de närmaste två åren, vilket innebär att den praktiska implementeringen kanske inte är för långt bort om allt går bra.

Förutom PEC-Direct för behandling av typ 1-diabetes utvecklar företaget också en bredare enhet som heter PEC-Encap, som kan användas för att behandla alla patienter med diabetes som använder insulin, typ 1 och typ 2. Om dessa försök är framgångsrika de kunde visa sig vara ett vattendomsmoment i behandlingen av diabetes.

Källa: ViaCyte

En konstnärs intryck av ViaCyte-leveransenheten (Kredit: Viacyte)

En ny behandling som för närvarande genomgår mänskliga kliniska prövningar kan se slutet på stiftprickningstest för diabetiker (Kredit: bacho123456 / Deponeringsfoton)